Les différents types d’études
Avant sa parution dans un journal, un article scientifique est revu par des pairs, il sera donc d’un niveau correct si il est publié. Cependant, sa validité peut varier en fonction de beaucoup de facteurs (que l’on verra en partie dans le chapitre suivant). L’un de ces facteurs est la méthode de l’étude (ou design), c’est-à-dire la manière dont l’étude est menée. Selon le but de la recherche, une étude peu être soit expérimentale, et dans ce cas le chercheur peut manipuler le facteur étudié (intervention ou traitement), soit observationnelle ou non-expérimentale, et dans ce cas l’évaluateur ne fait qu’observer la réalité telle qu’elle se présente. Autrement dit, lorsque vous avez besoin d’informations concernant une intervention, vous devez orienter vos recherches vers des études expérimentales, et a contrario vers des études observationnelles pour des informations concernant le diagnostic ou les étiologies d’une pathologie. Pour la pratique courante, les études cliniques sont les plus utiles, et aussi les plus accessibles en termes de facilité de lecture et de compréhension.
1. Etudes expérimentales
Avant de parler des essais cliniques, nous devons faire un point sur les études pilotes et les études préliminaires, qui représentent une catégorie à part entière mais que nous avons volontairement placé dans les études expérimentales, puisqu’elles comprennent un protocole expérimental.
· Etudes pilotes ou préliminaires (Pilot Study)
La première chose qu’il faut garder en tête concernant les études pilotes, c’est que loin d’être des « sous-études », elles sont l’étape obligatoire dans le développement de “la science” (1). En effet, elles permettent de comprendre l’apparition d’un phénomène. Pour cela, il faut se mettre dans des conditions particulières afin de favoriser l’apparition de phénomènes particuliers. Les études pilotes comprennent peu de patients car l’acquisition des données est longue et leur traitement est fastidieux. Il faudrait beaucoup de temps et d’argent pour réaliser une étude pilote sur un grand nombre de sujets. Généralement elles étudient des phénomènes physiologiques, biomécaniques, mais plus rarement les effets directs d’une intervention. Pour vérifier leur efficacité, il faut alors réaliser des études cliniques. Ainsi, pour savoir si l’intervention que je veux proposer à mon patient est valable (ex: renforcement musculaire pour améliorer l’équilibre chez une personne âgée), je devrai me baser sur ce type d’étude, ou à défaut, sur le niveau de preuve le plus élevé disponible.
· Etudes cliniques contrôlées randomisées (Random Controlled Trial)
Il s’agit d’une étude dans laquelle les sujets sont séparés en deux groupes très semblables. La différence se résumant dans la mesure du possible uniquement à l’intervention que l’on veut étudier, par rapport à un groupe contrôle (d’où essai contrôlé) qui sert de témoin. Un essai est randomisé si les sujets sont placés aléatoirement dans l’un ou l’autre des deux groupes. Ainsi, si un facteur quelconque peut modifier les résultats, il sera présent de la même façon dans les deux groupes et ne faussera pas l’analyse des résultats. Il est donc important de randomiser un nombre suffisant de sujets afin d’avoir les deux mêmes populations de départ (âge, poids, taille, antécédents, etc). Il faut bien faire attention lors de vos recherches à sélectionner une étude clinique dans laquelle la population étudiée est comparable ou généralisable à celle qui vous intéresse.
2. Etudes non-expérimentales ou observationnelles
Une étude observationnelle est une étude dans laquelle on ne fait qu’observer les effets d’une exposition donnée ou de l’environnement, sur un sujet ou un groupe de sujets. Elle peut être prospective ou rétrospective.
Dans une étude prospective, on suit l’évolution de sujets à partir d’un moment précis et à qui on ne réalisera aucune intervention particulière en plus.
Dans une étude rétrospective, on prend un groupe de sujets à un moment donné et on analyse les informations cliniques antérieures, en lien avec l’apparition ou la disparition des éléments étudiés. Evidemment, le niveau de preuve d’une étude rétrospective est plus bas car on ne sait pas comment les évaluations ont été faites, ni si l’on a répertorié l’intégralité des antécédents. Cependant, elles sont moins coûteuses et plus simples à mettre en place car on ne voit les sujets qu’une seule fois. Elles servent souvent de bases aux études prospectives.
Ci-dessous sont présentés les différents design d’études observationnelles, classés du meilleur niveau de preuves au plus bas. Ce classement ne prend pas en compte la validité interne et externe, mais seulement la méthode proprement dite. Il ne suffit donc pas pour dire si une étude X sera meilleure qu’une étude Y, mais permet d’appréhender les principales différences entre toutes ces méthodes d’études et de comprendre en quoi l’une est meilleure qu’une autre.
· Etude de cohortes (Cohort study)
On parle de cohorte pour désigner le suivi d’un groupe de sujets ayant des caractéristiques, un facteur pronostic ou un diagnostic commun. C’est une étude prospective dans laquelle deux groupes ou plus sont suivis, l’un ayant des caractéristiques ou un facteur pronostic que l’autre n’a pas (ex : étude sur la BPCO, fumeurs vs. non-fumeurs). Ainsi, une étude de cohorte va de la cause à l’effet et permet de mettre en évidence la relation entre une caractéristique ou un facteur pronostic, et les résultats de l’étude.
· Etude cas-témoin (Case control study)
Dans ce type d’étude, on réalise un devis observationnel, dans lequel on étudie une personne ou un groupe de personnes présentant une pathologie ou un centre d'intérêt, et on remonte dans leurs antécédents pour essayer de déterminer ce qui a pu causer le problème, en comparaison avec un groupe ne présentant pas ce problème. Contrairement à une étude de cohorte, elle va de l’effet à la cause. Le niveau de preuve d’une étude cas-témoin est bas. En effet, rien ne garantie l’exactitude, la précision ou encore la qualité des évaluations ayant permis l’obtention des données référencées, du fait qu’elles ont été effectuées par différents praticiens avec différentes méthodes, plus ou moins fiables et non standardisées comme dans une étude clinique.
· Série de cas (Case-series study)
Dans ce type d’étude, on présente plusieurs cas intéressants et comparables. Les observations étant faites sur plusieurs sujets, elles ont plus de poids qu’un simple rapport de cas. On les distingue des études cas-témoin par le fait qu’il n’y a pas de comparaison à un groupe témoin ou un autre groupe de cas.
· Rapport de cas (Case report)
Dans un rapport de cas, on fait la description d’un cas inhabituel et intéressant. Seul, il ne permet pas de prouver l’efficacité d’une technique ou l’importance d’un facteur de risque, mais il peut être une piste de réflexion pour des études futures avec un meilleur niveau de preuve.
· Opinion d’expert
Il ne s’agit pas à proprement parler d’une étude, mais plutôt d’un avis. L’opinion seule d’un expert lorsqu’il s’appuie sur la base de sa propre expérience, de la physiologie ou de la recherche en laboratoire ne constitue pas une preuve scientifique solide. Il s’agit du plus bas niveau de preuve, derrière tous les types d’études cités précédemment.
3. Etudes secondaires
Par opposition aux études primaires, on distingue les études secondaires. Il y en a 2 grands types : les revues systématiques et les guides pratiques. Les études secondaires, comme leur nom ne l’indiquent pas, doivent être préférées aux études primaires, car elles sont en fait le fruit de la compilation des données obtenues par toute les données primaires d’un sujet donné, c’est-à-dire des rapports d’études originales et revues par les pairs, des thèses, ou encore des rapports de conférences. Dans le cas ou aucune étude secondaire n’existe sur le sujet que vous recherchez, vous devrez alors vous appuyer sur les études primaires avec le meilleur niveau de preuve que vous puissiez trouver.
· Revue systématique et méta-analyse
Il s’agit de la revue bibliographique de tous les articles qui ont été publiés à propos d’un sujet donné (ex: l’amélioration de la vitesse de marche chez les blessés médullaires). En général, deux personnes ou plus participent à cette recherche. Ils vont déterminer une stratégie de recherche et passer en revue plusieurs bases de données pour référencer tous les articles et écrits scientifiques traitant ce sujet. Ils vont lire les titres, les résumés et éventuellement les articles au complet pour savoir quels sont ceux qui vont les aider à répondre à leur problématique. Cela inclue les actes de congrès et il se peut qu’ils aient à contacter directement les auteurs afin d’avoir des précisions sur un article. De la même manière qu’il y a des critères d’inclusion et d’exclusion pour trouver des patients pouvant participer à une étude, il existe des critères d’inclusion et d’exclusion dans la revue systématique qui concernent les données importantes pour cette étude, comme le type d'intervention, ou les variables étudiées. Une fois sélectionnées, la qualité des études (validité interne) est évaluée par les auteurs afin de nuancer les résultats de chaque étude dans l'interprétation des données. En d’autres mots, une mauvaise étude ne sera pas prise en compte de la même façon qu'une bonne étude. Si leurs résultats à propos d’un outil ou d’une intervention aboutissent à des conclusions précises, intéressantes et fiables scientifiquement parlant, on peut en conclure que cet outil sera le plus efficace.
Une revue systématique peut ou non comprendre une méta-analyse. Une méta-analyse est une analyse statistique des résultats obtenus dans l’ensemble des études collectées lors d’une revue systématique (en somme, des statistiques de statistiques!). Le regroupement des sujets de plusieurs études permet d’homogénéiser les résultats et d’augmenter leur validité externe. En effet, si ces études sont réalisées dans des lieux différents et avec des populations différentes et qu’elles conduisent aux mêmes résultats, cela prouve que l’outil évalué peut être généralisé à des populations variées en termes de sexe, d’âge, de conditions physiques, de localisation...
Le plus gros inconvénient des revues systématiques est le risque de biais de publication : les résultats positifs étant plus faciles à publier, l'effet d'une intervention peut être surestimé, puisque les études obtenant des résultats défavorables ont moins de chance d'être publiées et donc d’être intégrées aux analyses. De même, les études présentant des résultats négatifs ont tendance à être moins citées par les auteurs d’articles traitant du même sujet (http://rms.medhyg.ch/numero-250-page-1094.htm).
· Guide de pratique clinique
Un groupe d’experts peut générer un guide de pratique sur la base d'une ou plusieurs revues systématiques/méta-analyses des publications concernant un sujet donné. Le guide ainsi obtenu permet de donner des pistes de traitement en fonction de différents critères (caractéristiques des patients, type de pathologie, chronicité, antécédents…). Les experts prennent position en s'appuyant sur les conclusions des revues systématiques pour hiérarchiser le choix des interventions, en conseillant telle évaluation et telle intervention selon tel critère. Il s’agit donc de l’outil le plus avancé dans le transfert des connaissances car il permet d’appliquer les résultats de la recherche à la clinique et de les rendre directement lisibles et applicables pour les praticiens. Ainsi, certains considèrent le guide comme le plus haut niveau de preuve avec les revues systématiques puisqu’il s’appuie sur ces dernières.
1. Sackett DL, Rosenberg WM, Gray JA, Haynes RB, Richardson WS. Evidence based medicine : what it is and what it isn’t. British, Medical Journal, 1996 ;312:71-2. (Cet article est consultable gratuitement sur medline).
Elizabeth Domholdt (2005). Rehabilitation research : principles and applications, 3e éd.
Dianne V. Jewell (2008). Guide to Evidence-based physical therapist pratice, 2e éd.
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